Kaftrio (Trikafta) – Triple-Therapie für Mukoviszidose (CF)

Kaftrio (in den USA als Trikafta bekannt) ist ein CFTR-Modulator. CFTR-Modulatoren verbessern die Funktion des CFTR-Kanals. Dabei unterscheidet man Potentiatoren, die einen vorhandenen CFTR-Kanal aktivieren und Korrektoren, die die richtige Herstellung des CFTR-Kanals unterstützen. Die Triple-Therapie kombiniert die Korrektoren Tezacaftor und Elexacaftor und den Potentiator Ivacaftor und ist bislang nur in den USA zugelassen. In Europa steht die Zulassung bevor.

Welche CFTR-Modulatoren sind in Deutschland verfügbar?

Bisher zugelassenen sind Kalydeco für Patienten mit G551D Mutation und bestimmten anderen seltenen Mutationen (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H). Außerdem Orkambi für Patienten mit zwei F508del-Mutationen und Symkevi für Patienten mit zwei F508del-Mutationen oder Patienten mit einer F508del-Mutation und einer Restfunktionsmutation (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T).

Übersicht über die CFTR-Modulatoren

HandelsnameWirkstoff(e)ZulassungFür welches Alter?
KalydecoIvacaftor2012Ab 6 Monaten
OrkambiIvacaftor, Lumacaftor2015Ab 2 Jahren
SymkeviIvacaftor, Tezacaftor2018Ab 12 Jahren
KaftrioIvacaftor, Tezacaftor, Elexacaftorvoraussichtlich 2020Ab 12 Jahren